Achondroplasiában a csontnövekedés károsodott.
A legtöbb csont a születés előtt elkezd növekedni, és addig folytatódik, amíg a csontok növekedési lemezei nyitva maradnak. Amíg a növekedési lemezek nyitva vannak, van lehetőség a növekedésre.
Az achondroplasia befolyásolja az endochondralis csontnövekedést – ez olyan csontnövekedés, amely a porcot csontszövettel helyettesíti, ahogy gyermeke nő. Az endochondrális csontnövekedés a test csontjainak több mint 90%-ában fordul elő , és a növekedési lemezen megy végbe.
Az FGFR3 lassítja a csontnövekedést, míg a CNP elősegíti a csontnövekedést
Achondroplasiában az FGFR3 több jelet küld a csontnövekedés lassítására, mint kellene. A szervezet CNP-je nem elegendő a túlzott FGFR3 jelátvitel egyensúlyához.
Az achondroplasia megbillenti az egyensúlyt és lelassítja a csontok növekedését
A VOXZOGO a szervezet természetes CNP-jével együtt működik, hogy stimulálja a CNP jelátviteli útvonalat a csontnövekedés elősegítése érdekében.
A VOXZOGO támogatja a CNP jelátvitelt, hogy javítsa az egyensúlyt a túl aktív FGFR3 jelzéssel
